Segundo a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), o medicamento “off-label” é aquele cuja indicação do médico (e dos demais profissionais de saúde) diverge do que consta na bula. Esses medicamentos são registrados na ANVISA, porém a sua bula não contém a funcionalidade para tratar determinada doença, fazendo-os se enquadrarem nessa definição.
A legislação brasileira estabelece a obrigatoriedade do registro sanitário para a comercialização de medicamentos, mas não existe regulamentação específica para o uso off-label no Brasil.
O uso off-label se dá quando um medicamento é utilizado fora dos limites de sua autorização de comercialização ou registro no caso do Brasil, ou seja, numa dosagem, posologia ou via de administração diferente, ou em uma indicação ou grupo de pacientes não aprovado pela autoridade sanitária (STAFFORD, 2008; HAI, 2018). No Brasil, o uso off-label não é ilegal, e desde que apoiado em evidências científicas robustas e ausência de alternativa terapêutica, é considerado legítimo ou mesmo necessário quando considerada a situação clínica que o demandou (ANVISA, 2005; HAI, 2018).
Assim, os médicos que assitem os pacientes tem a liberdade de prescrever/indicar medicamentos off-label para os seus pacientes (se houver comprovação científica de que ele funciona para o tratamento necessário) e os planos de saúde devem custear, desde que a doença tenha CID, a indicação médica seja baseada em medicina de evidência.
Portanto, se houver um paciente que necessite de um medicamento com uso off-label para o seu tratamento, deverá buscar administrativamente com o plano de saúde, junto com um relatório médico circunstanciado e, se negado, buscar judicialmente o custeio do medicamento. Em conjunto, há a necessidade de um laudo médico explicativo sobre a importância de determinado medicamento para garantir a saúde e o melhor tratamento possível, garantindo princípios constitucionais do Direito à Saúde para todos as pessoas.